救治罕見病 關愛不缺席

《人民日報》（ 2024年10月21日 第 05 版）

【關鍵詞】罕見病藥品

【事件】前不久，北京市藥監局會同北京市衛生健康委、北京海關、首都機場臨空經濟區管委會等部門出臺《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》《北京市促進臨床急需藥械進口工作實施方案（試行）》，進一步優化罕見病和臨床急需藥械供應保障機制。這一改革舉措有望縮短患者用藥等候時間，增加藥品藥械品種數量。

【點評】

罕見病是發病率非常低的疾病，又被稱為“孤兒病”。在世界衛生組織的定義中，罕見病為患病人數占總人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球范圍內已知的罕見病有7000至1萬種，包括漸凍癥、血友病、多發性硬化癥、脊髓性肌萎縮癥等。我國已登記罕見病病例約78萬例，患者對相關藥品臨床需求較為迫切。

然而，因為發病概率低、單個病種患者人數少，比起常見疾病，罕見病所需藥品市場規模小，對相關企業而言，研發生產成本更高，所以長期以來在供給端存在一定缺口，一些患者處于“人等藥”的焦慮之中。特別是，一些病種現階段還存在著“全球有藥，境內無藥”的情況，因而部分患者只能選擇海外代購。這種方式需要面對高昂的成本以及復雜的流程，同時也存在一定的用藥安全隱患。

救治罕見病，關愛不能缺席。罕見病患者的健康關系著許多家庭的幸福，更好保障罕見病用藥，是健康中國建設的題中應有之義。破解供給難題需要標本兼治，既要鼓勵源頭研發，也應從機制創新上尋求突破口，保障藥品及時順暢供應。

近年來，我國推出一系列激勵政策，多途徑推動罕見病用藥研發上市，支持海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區和粵港澳大灣區的醫療機構臨床急需藥品進口，實現罕見病用藥上市數量和速度雙提升。此次北京推出的新方案，探索建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，運用“保稅備貨”模式實現罕見病藥品一次通關、多次出區使用。以機制創新簡化藥品進口審批、醫療機構申請使用等流程，有助于推動由“人等藥”向“藥等人”轉變，讓罕見病患者得到更及時的治療。

如今，多層次罕見病用藥保障體系正在逐步建立。將80余種罕見病用藥納入醫保目錄，有效減輕患者及其家庭經濟負擔；實施以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃（關愛計劃），優化藥物研發的科學流程及技術要求；優先審評審批臨床急需的罕見病類特殊醫學用途配方食品，提高罕見病類特醫食品的可及性……隨著一系列保障支持罕見病醫療的務實舉措落地生效，我國罕見病患者用藥、治療環境正得到持續改善。

醫療是極為重要的民生。堅持人民至上、生命至上的價值理念，立足臨床需求積極先行先試，以改革力度釋放政策善意，及時打通體制機制中的堵點卡點，相信罕見病患者的生命健康將更有“醫”靠，健康中國建設也將更有溫度。