我國罕見病患者超千萬，但目前，他們的治療藥物基本依賴進口，一般患者家庭無力承擔治療費用，許多患者只能望藥興嘆。在罕見病防治救助方面，進展緩慢，對罕見病藥品的研發、生產、銷售等也缺少政策支持。（3月20日《廣州日報》）

很多罕見病患者無路可走，不外乎三個原因。藥物問題：國內藥企根本不愿在研發上投入，生產不出所需藥品；醫療問題：我國尚未制定罕見病的診療規范，甚至還未定義“罕見病”,使罕見病患者篩查、防治困難重重，絕大多數被長期漏診、誤診及無效檢查；最后是醫療費用問題：罕見病藥物多數要從國外進口，費用巨大，患者家庭大都無力承擔。

如何讓罕見病患者看到希望曙光？首先，就應仿效發達國家的做法，盡快出臺關于罕見病和罕用藥物的法律法規，以促進罕見病的臨床研究和藥物研發。還應盡快組織醫療專家制定這些罕見病的診療規范。甚至，或許還很有必要建立專門的罕見病專業醫療機構。

其次，政府在政策及資金上扶持研制生產罕見病的治療藥物。日本實施了一部《罕見病用藥管理制度》，其中規定，藥企研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優惠。美國藥品管理局也為“孤兒藥”的注冊提供快速通道程序，“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場獨占權。

最后，還要盡快將罕見病納入國家醫保的制度保障范疇。藥物“天價”，但不少患者卻必須終身服藥，多數家庭根本承擔不起。政府應為這些罕見病患者修條法律制度的“路”，以拯救他們的生命。 （吳帥）